Új lehetőséget kínál az Alzheimer-kór legyőzésére egy jó ideje ismert antibiotikum
Ennek az egérnek az agyában a béta-amiloid plakkok Alzheimert jeleznek, de további plakkok kialakulását megakadályozta egy antibiotikum-molekula.
Az Alzheimer tüneteit nehéz megkülönböztetni a demencia szokásos formáitól. Az agyban lerakódó béta-amiloid plakkok jelenléte és – a betegség előrehaladtával – a túltermelődésük teszi egyértelművé az Alzheimer-kór diagnózisát. A legtöbb kísérleti stádiumban levő gyógyszer a plakkok ellen irányul, de egyes neurológusok úgy vélik, a plakk a betegségnek a tünete, nem pedig az oka. A plakkokat diszpergáló gyógyszerek hatástalanoknak bizonyulnak, ugyanakkor egyre erősebb az igény alternatív megközelítések iránt, amelyek többnyire a plakkok túltermelődéséhez vezető események láncolatát próbálják megszakítani.
A Yale Egyetemen Stephen Strittmatter professzor a plakkok túltermelődését kiváltó mechanizmust vizsgálja. Reméli, hogy ha sikerül a PrPC fehérje és a béta-amiloid kölcsönhatását megakadályozni, akkor nem alakul ki Alzheimer-kór. A kollégáival 2,560 gyógyszer és 10,000 egyéb molekula potenciálját vizsgálták meg. A gonorrhea és a tüdőgyulladás gyógyításában használatos cefixim antibiotikum egyértelműen hatásosnak bizonyult (bár a neve úgy hangzik, mintha az Asterix rajzfilmsorozat egyik szereplője lenne). A cefixim önmagában nem működik úgy, ahogy kellene, de ha pár napig áll szobahőmérsékleten, akkor egy polimerré bomlik le, ami valóban megszünteti a béta-amiloid/ PrPC kölcsönhatást. A Yale kutatói a polimernek még hatásosabb változatát állították elő, ami képes áthatolni a vér-agy gáton. A Cell Reports-ban publikált közleményük szerint a polimer az egerekben nemcsak a demencia kialakulását akadályozza meg, hanem javul a memóriájuk is, könnyebben kikeverednek a labirintusból.
A PrPC egy prion, a Creutzfeldt-Jakob szindrómát és a kergemarhakórt okozó bizarr fehérjefajta, ezért Strittmatter Creutzfeldt-Jakob prionokkal fertőzött sejteken tesztelte a polimert. Éppen olyan hatékonynak bizonyult, mint az Alzheimer ellen, de tudnivaló, hogy jóval kevesebb a korábban csak sejtkultúrákban tesztelt és sikerrel humán gyógyszerré váló vegyület, mint amelyek eredményes állatkísérleteken is átestek.
Az állatkísérletektől hosszú és lassú az út a klinikai használatig, és – ahogy az Alzheimer-terápiák története mutatja – gyakori a balsiker. A folyamat azonban lényegesen rövidebb, ha a gyakorlatban felhasznált gyógyszer új területéről van szó, vagyis már bebizonyosodott, hogy a hatóanyag biztonságos. A cefixim ilyen, Strittmatter optimalizált polimerje azonban még a tesztelés előtt áll. Reménykedhetünk, hogy biztonságos lesz, mert több közeli rokon hatóanyagú gyógyszer szerepel jóváhagyott kezelési protokollokban.
